Forskargruppen från Harvard Stem Cell Institute har använt patienters hud- och benmärgsceller och omvandlat dem till stamceller som innehåller de genetiska fel som ligger bakom patienternas sjukdomar.- När olika människor insjuknar i diabetes vet vi inte alls om de gör det av samma orsak. Det kanske finns 50 olika sätt att få sjukdomen, menar Doug Melton från forskarteamet.
Tio olika sjukdomar
- Vi vet hur vi ska behandla till exempel typ 1 diabetes, vi ger insulin. Vi vet hur vi ska utvärdera behandlingen, vi kontrollerar blodsockret. Men vad orsakar diabetes? Det vet ingen, tillägger Mick Bhatia, en annan medlem i forskargruppen.
Tio olika sjukdomar finns med i programmets första steg. Bland dem Parkinsons och Huntingtons sjukdomar och Downs syndrom samt typ 1 diabetes. I nästa steg ska celler från patienter med andra ärftliga sjukdomar komma med i programmet.
Sjukdomens svaga punkt
Med den nya tekniken hoppas forskarna kunna spåra vad som går fel när sjukdomsanlaget slår igenom vilket öppnar en möjlighet att stoppa processen.- Det handlar om att finna sjukdomens svaga punkt. Där den är möjlig att påverka, säger Mick Bhatia.
De tio sjukdomarna representerar en blandning av ärftliga sjukdomar. De som beror på att en enda gen felar, som den ovanliga Gauchers sjukdom. De som beror på komplexa genetiska samband, till exempel Downs sjukdom och de som orsakas av såväl arv som miljö, till exempel diabetes.
På första parkett
För att tillverka stamcellerna omvandlade forskarna hud- och benmärgsceller från patienterna till pluripotenta stamceller. Pluripotent innebär att cellerna ännu inte har specialiserat sig, att de har förmågan att utvecklas till olika typer av kroppsceller, till exempel hudcell, nervcell, lungcell eller insulinproducerande betacell.
Vidare är stamceller i princip odödliga. Under de rätta betingelserna går de att odla i all oändlighet. Detta gör dem ytterst värdefulla för forskarna som kan sitta på första parkett och följa de olika stegen i utvecklingen till färdiga celler.
Det nya med Harvardforskarnas pluripotenta stamceller är att också med avsikt innehåller de genetiska sjukdomsanlagen.
Källa: Medical News
Text: Tord Ajanki