Det började med NOD-musen. Den är omtyckt av diabetesforskarna eftersom den spontant får diabetes. Och när det med injektioner av proteinet GAD65 gick att hejda eller bromsa sjukdomen hos musen blev den högintressant. Tanken att ge människor GAD65 låg inte långt borta och med det togs de första viktiga stegen mot ett möjligt diabetesvaccin.
Bromsa angreppet
Idag pågår studier där både vuxna patienter och barn har vaccinerats. Hittills är resultaten lovande. De vuxna har LADA, en speciell form av typ 2 diabetes, och barnen är nyinsjuknade i typ 1 diabetes.
– Målet nu är ju inte att förhindra diabetes. Vi vill se om det går att bromsa immunförsvarets angrepp på de insulinproducerande cellerna. I så fall vore mycket vunnet, förklarar Carl-David Agardh, professor i klinisk diabetesforskning på LUDC vid Universitetssjukhuset MAS i Malmö och huvudansvarig för LADA-studierna.
Rädda överlevande betaceller
Båda LADA och typ 1 diabetes är, liksom NOD-musens diabetes, autoimmuna sjukdomar. Det vill säga kroppens immunförsvar angriper och dödar de egna insulinproducerande betacellerna.
I regel finns det överlevande betaceller kvar när diabetesdiagnosen ställs och det är dem de pågående försöken syftar till att rädda.
Immunförsvarets angrepp lämnar spår i form av antikroppar i blodet. En av de antikropparna är GAD65, det protein forskarna nu använder för att försöka hejda angreppet.
– GAD65 påverkar immunförsvaret och vi arbetar efter hypotesen att det leder bort immunförsvarets attack på de insulinproducerande betacellerna, säger Carl-David Agardh.
Sjabbel omöjliggör tolkning av resultaten
I den första studien där GAD-vaccinet prövades var drygt 40 LADA-patienter med. Efter tre år finns fortfarande tecken på att GAD verkligen har räddat betaceller. I motsats till det vanliga och förväntade vid LADA stiger nivåerna av C-peptid, ett tecken på att insulinproduktionen ökar.
Styrkta av framgången startade forskargruppen en andra större undersökning med 160 LADA-patienter. Efter ett och ett halvt år upptäcktes det att apoteket av misstag kan ha blandat samman de ampuller som innehöll aktivt GAD-vaccin och de som innehöll placebo. Sjabblet gör att inga resultat längre är säkra.
– Vi tvingas inse att varje försök att tyda resultaten innebär rena spekulationer, konstaterar Carl-David Agardh.
Vaccinera innan sjukdomen bryter ut
Arbetet med GAD-vaccin fortsätter dock. Dels i den första LADA-studien. Dels med en undersökning där nyinsjuknade barn med typ 1 diabetes vaccineras. Också denna rapporterar fortfarande efter 15 månader lovande resultat som tyder på att immunsystemets angrepp på betacellerna har bromsats eller kanske helt hejdats.
Nästa möjliga och mycket stora steg för GAD-vaccinet är att ge det till barn som har hög risk att insjukna men ännu inte gjort det.
– I så fall har vi faktiskt en metod som förebygger typ 1 diabetes vilket vore mycket stort, säger Carl-David Agardh.
Text: Tord Ajanki